Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов . Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
Последние новости
Предоставление молодым семьям единовременной денежной выплаты в связи с рождением третьего или последующего ребенка
В рамках реализации Регионального проекта «Многодетная семья» единовременную денежную выплату в размере 300 тыс.руб.
Кубок Главы города Таганрога по лазер-бегу
3 и 4 апреля во Дворце спорта АО "ТЗ "Прибой" проходили соревнования на Кубок Главы города Таганрога по лазер-бегу 2025, которые проводил «Пентаклуб» при поддержке Администрации города Таганрога.
Улица Гавриленко в Шахтах названа в честь шахтера-красногвардейца
Историю улицы Гавриленко нам рассказала читательница Валерия Иваненко. В одном из номеров «Шахтинских известий» корреспондент Валерия Стальная рассказала о своей улице Гавриленко.
Потребительский кредит без боли: как не стать жертвой долговой ямы
Как взять кредит с умом и не пожалеть об этом спустя пару месяцев
Здесь вы можете узнать о лучших предложениях и выгодных условиях, чтобы купить квартиру в Новочебоксарске